【米国株】Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) 2025年Q2決算説明会【要約版】
ネイトです。米国株投資を 2024 年 2 月から 2,000 ドルで開始。10 年以内に 100 万ドル達成を目指して 10 倍になる銘柄を探しています。2025年5月に10万ドル達成、2025年8月から投資方針を変更して引き続き 100 万ドル達成を目指しています。
2025年8月12日に開催された Stoke Therapuetics の Earnigs Call の日本語要約を作成しました。
STOK は「壊れた遺伝子を直接直す」のではなく、「まだ正常に働いている遺伝子の働きを強めて、足りないタンパク質を補う」タイプの新しい薬を開発しているバイオ企業です。そのために「TANGO（ターゴ）」という独自の技術を使い、遺伝子のメッセージの作り方（RNAスプライシング）を調整し、体内で作られるタンパク質の量を増やす工夫をしています。この方法で、遺伝子が片方しか働かない「ハプロ不全」という rare disease（希少疾患） の治療に挑んでいます。
「今週の注目銘柄」に出てきましたので、このあたりでカバーしておこうと思います。
尚、本記事は、特定の銘柄や金融商品の購入や売却等を推奨するものではありません。投資に関する最終的な意思決定は、読者ご自身の判断と責任において行っていただきますようお願い申し上げます。
３行要約
【数字】 2Q売上 $13.8m／純損失 $23.5m（EPS -$0.40）／手元資金 $355m（2028年半ばまで資金繰り見通し）。zurivanersen のOLE 36カ月で大発作（主要運動発作）頻度の中央値が59–91%減（一部群、～月20時点）。EMPERORは目標約150例＋欧州≥20例、初回投与済み、70施設の半数超を年内起動予定、登録完了2026／トップライン2027見込み。
【Why】 3年縦断の有効性・安全性シグナル（発作抑制とVineland‑3の行動・認知改善の継続）、FDAのBTD付与（2024年末）、設計の堅牢化（主要評価は発作、行動・認知を副次主要、保守的な検出力設計）。資本はBiogen提携等で補強。
【So What】 実用化までの時間軸は長い一方、臨床・規制・資金面の見通しは具体化。投資家は登録スピード、安全性（CSF蛋白上昇の臨床的影響）、Vinelandの統計学的達成、FDA協議（2025年下期）の行方を注視。
主なハイライト
事業・ファイナンス
手元資金：現金等$355m。2028年半ばまで資金繰り可能。
売上内訳（2Q）：$13.8m（Acadia $10.6m／Biogen $3.2m）。
損益：純損失$23.5m（EPS -$0.40）。
費用：R&D $25.9m、G&A $15.3m（前年同期比+$6.9m）。
見通し：Biogen 由来の収益は今後増加見込み（EMPEROR推進に伴う）。
商業化体制：疾患啓発を年内開始。ピーク時の営業は約20名規模を想定。販売というよりアクセス／償還支援に重点。
Dravet症候群：Zorevunersen
設計：患者さんを1:1で無作為に分け、二重盲検で、シャム（偽の処置）対照と比較。
国別の違い：
米・英・日：シャムは腰椎穿刺（LP: Lumbar Puncture）あり。
欧州：規制の要請で、針刺し（needle-prick）だけのシャム群を20例以上の別コホートとして追加。
→ 欧州は侵襲度の低い偽処置を別枠で観察。
目標症例数：LP（腰椎穿刺）群で約150例を維持（欧州の別コホートは上乗せ）。
用量：70 mg×2回（はじめの増量投与）→ 45 mg×2回（維持投与）。
主要評価項目：週28時点の大きな発作（主要運動発作）頻度のベースラインからの変化。
主要な副次評価：
週52時点での効果の持続
行動・認知（Vineland-3 の5下位領域＋合成スコア）
統計の前提：p=0.01／検出力90%。プラセボ（偽薬）効果は保守的に見積もり。
進捗：初回投与は開始済み。10超の施設が稼働、年内に70施設の半数超まで立ち上げ予定。事前スクリーニング約130名。
登録完了は2026年、主要結果（トップライン）は2027年の想定を維持。OLE（Open-Label Extension: 延長投与）：52週終了後は全員が実薬に切替可能（オープンラベル）
長期（OLE 36カ月）トップライン
参加と継続
第1/2相を終えた患者の90%以上（=75人）がOLEに移行。継続率77%。
→ 長期で投与を受け続ける人が多いという意味。
発作の変化
70mgローディング→30/45mgを4カ月ごと投与の群では、月20時点まで各時点の中央値で 59–91% 減。
＜70mgローディング→45mg維持＞の群でも、24→36カ月でさらに下がる傾向。
→ 時間とともに発作頻度の低下が続く可能性を示唆。
行動・認知（Vineland-3）
1年→2年→3年で継続的に改善。「生データで8–10点程度」の上昇が示唆。
介護者アンケートでは1–3点でも臨床的に意味ありとされるため、8–10点は実用上も大きい可能性。
安全性
髄液（CSF: Cerebrospinal Fluid）タンパクの上昇が約86%で見られ、45%が治験薬関連の有害事象（TEAE: Treatment-Emergent Adverse Event）として扱われたが、臨床症状は出ていない。中止は1例。
重篤な有害事象（SAE: Serious Adverse Event）は29%だが、治験薬が原因ではない。
投与回数は通算700回超（発言によっては「約800回」）。最大15回投与、10回以上が41例。
→ 長期かつ反復投与でも、重い副作用の因果は薬剤に直結せずという説明。
規制の状況
BTD（Breakthrough Therapy Designation: 画期的治療薬指定）を2024年末に取得。
2025年下期にFDAと包括的な協議（早期承認の可否も含む）。
いまのところ、第3相のタイムラインは維持。
パイプライン拡張：STK002（ADOA）
適応：常染色体優性視神経萎縮（ADOA: Autosomal Dominant Optic Atroph）（OPA1 - Optic Atrophy 1 機能低下による）。
規模感：患者は世界で約1/30,000、EU5・米・デンマークで推計約13,000人。80%が10歳までに発症、約半数が法的失明。
臨床：第1相OSFIRE（単回用量漸増／オープンラベル）。英国で開始済み（先週）、欧州は年内に開始予定。主目的は安全性、活動性も探索。硝子体内投与（眼内）で単回。動物データでは半減期~9カ月超のASO動態が示され、12カ月の追跡で効果持続を期待。
前臨床の根拠：患者細胞・霊長類でOPA1蛋白増加とミトコンドリア機能改善。自然発症のOPA1変異サルでFPF（ミトコンドリア機能指標）の安定/改善とERG（網膜電図）の改善を3–5カ月で確認。
